基因编辑可以取代终生的药物治疗，但有一个问题

有朝一日，单一基因编辑疗法可以在几十年内预防心脏病、高胆固醇和其他常见疾病，并有可能取代终身药物治疗。但科学家警告说，永久性改变基因会带来可能需要数年时间才会出现的风险，使长期安全性成为一项严峻的挑战。科学家们正在探索一种未来，一种基因编辑疗法可以在几十年内预防重大疾病，但永久保护的承诺却伴随着潜在的不可逆转的风险。图片来源：Shutterstock 想象一下，接受单一治疗可以使您的胆固醇在几十年内得到控制，从而有可能消除日常药物治疗的需要。基因编辑的进步使这种可能性更接近现实。但科学家们表示，这项可能彻底改变医学的技术也引发了有关安全性、永久性基因变化和意外后果等难题。基因疗法已经被用于治疗某些严重疾病。这些治疗可以引入基因的工作副本，抑制有害的基因活动，或直接改变 DNA。与必须重复服用的传统药物不同，一些基因治疗药物只需服用一次即可发挥作用。已鉴定出 6,000 多种罕见遗传性疾病，但目前只有一小部分具有可治疗的目标。基因疗法已经在治疗脊髓性肌萎缩症和镰状细胞病等疾病方面取得了重要成功。现在，研究人员正在探索类似的方法是否可以帮助预防或管理更广泛的健康问题，包括高胆固醇、心脏病、肥胖和糖尿病。这就提出了一个基本问题：仅仅因为科学家可以永久改变一个人的基因活动，这是否意味着他们应该这样做？密歇根大学健康弗兰克尔心血管中心心脏病专家 Eric D.

Smith（医学博士）和 Venkatesh L.

Murthy（医学博士、哲学博士）在《JAMA 内科医学》杂志上发表的一篇观点中概述了医生和研究人员应如何权衡基因组疗法的潜在益处和风险。两位基因治疗研究人员解释了为什么这些治疗方法如此有前途，它们与传统药物有何不同，以及在将它们安全地提供给数百万人之前必须做什么。